2026-07-29 08:51
社会与生活
一个六岁女孩的死亡，与基因编辑的“狂飙”时代
一个六岁女孩的死亡，与基因编辑的“狂飙”时代
86万美元、一针AAV病毒、一篇隐瞒死讯的《自然》论文——中国基因治疗最惨痛的一课。
■
2025年3月的一个清晨，上海交通大学医学院附属新华医院的一间手术室里，医生将一根细长的针头刺入一名六岁女孩的腰椎。针管里悬浮着数以万亿计的腺相关病毒（AAV）颗粒——每一颗都携带着一把分子剪刀，目标只有一个：纠正她体内CHD3基因上一个错误的碱基。
七天后，女孩死于重症监护室。
她的名字叫小美（化名）。她的父母为这次治疗筹集了86万美元。而关于她死亡的任何消息，在长达十六个月的时间里，从未出现在任何一份公开的临床试验登记信息中。
直到2026年7月23日，《科学》杂志与撤稿观察（Retraction Watch）联合披露了这一切。
一、“N=1”的赌局
小美患的是一种名为Snijders Blok-Campeau综合征的罕见神经发育疾病。这种由CHD3基因突变引发的疾病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常并不直接危及生命。据《科学》报道，全球已知患者仅约237例。
小美的父母通过患者交流群联系上了上海交通大学医学院松江研究院的神经科学家仇子龙。仇子龙在基因编辑和自闭症相关基因研究领域颇有声望，其转基因猕猴研究曾入选“中国科学十大进展”。
团队为小美设计了一套“个体化”的碱基编辑治疗方案——在业内被称为“N=1”疗法，即只为单一患者定制。治疗方案的核心是一种名为TeABE的腺嘌呤碱基编辑器，通过AAV病毒载体注入脊髓液，希望这些“分子快递车”穿越整个中枢神经系统，将错误的DNA字母改正过来。
这是一场豪赌。而赌注，是一个六岁孩子的生命。
二、被颠倒的伦理时间线
现代医学伦理的第一原则是“首先，不伤害”。在人体试验启动之前，动物实验——尤其是大动物毒理实验——是必须跨越的门槛。
然而，《科学》的调查揭示了一条令人不安的时间线：医院的伦理委员会于2025年1月2日批准了这项人体研究。关键的猕猴毒理实验，直到2025年2月17日才完成。也就是说，伦理委员会在作出批准决定时，手中并没有最关键的大动物安全数据。
更令人震惊的是，这份后来完成的猕猴实验报告显示：参与试验的四只猕猴全部出现了中重度肝损伤，高剂量组还伴随肾损伤，其中一只出现血栓性微血管病。而小美最终的死亡原因，正是血栓性微血管病。
伦理委员会批准一项人体试验时，连最基本的毒理数据都没有——这究竟是伦理审查，还是伦理背书？
三、隐瞒与沉默
2025年3月24日，小美接受治疗。三天后，她突发高烧，出现无尿、血小板指标暴跌等危重症状。转入ICU次日，女孩死亡。
医院内部评估认定，死因为血栓性微血管病，与基因编辑治疗“肯定相关”。AAV病毒载体诱发了剧烈的免疫反应，最终导致了致命后果。
但这一切，都被封存了。
2025年9月，上海市杨浦区卫生部门对新华医院处以约3600美元（约2.4万元人民币）的罚款，理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。负责临床研究的某位Yu姓医生接受了口头辅导。
2026年2月18日，仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在《自然》杂志发表了一篇论文，介绍同一治疗策略在小鼠模型中的研究成果。论文中，没有提及任何关于人类患者的信息，更遑论那场夺走一个孩子生命的临床试验。
《自然》方面回应称，论文审稿期间并不知道该患者死亡事件及家属资助情况。
四、86万美元与2.4万元
这起事件中，有两个数字令人无法忽视。
一个是86万美元——小美父母倾尽积蓄、四处举债筹集的治疗费用。这笔钱流向了一个未经充分安全验证的“N=1”临床试验。
另一个是3600美元——医院因“未能妥善监管”被处以的罚款。约合人民币2.4万元。
当一项致人死亡的人体试验的违规成本仅相当于一线城市一平方米的房价时，监管的威慑力何在？
发现该遗传病的国外专家菲利普·康波直言，针对症状并不致命的患儿开展此类基因编辑治疗，合理性“有待商榷”。
五、基因治疗的“狂飙”时刻
基因编辑技术无疑是本世纪最激动人心的医学突破之一。从CRISPR到碱基编辑，从罕见病到癌症，科学家们正在以前所未有的速度将“改写生命代码”从科幻变为现实。
但技术的狂奔，不能以人的生命为代价。
1999年，18岁的杰西·格尔辛格参与腺病毒载体基因治疗临床试验后四天死亡，整个基因治疗行业因此被迫按下暂停键。2025年，Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys报告了多例患者死亡。每一次死亡都在提醒我们：基因治疗的风险不仅在于“剪错”了基因，也在于负责运送剪刀的那辆“分子快递车”本身就可能致命。
2025年9月，中国国务院通过了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，自2026年5月1日起施行。这是中国首次以行政法规形式对基因编辑、细胞治疗等前沿技术构建全链条监管框架。这部法规来得正是时候。但对于小美的家人来说，它来得太晚了。
六、问责的空白
截至《科学》报道发布时，仇子龙团队、上海交通大学医学院及新华医院均未公开作出回应。7月26日，上海交通大学医学院宣布成立专项工作组展开全面调查，并表示“坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究”。
但一个令人不安的问题依然悬在空中：如果《科学》杂志没有介入调查，这起死亡事件是否会被永远尘封？
小美的父母之所以选择讲述女儿的故事，正是因为他们对研究机构和相关机构“缺乏问责感”感到不满。
基因编辑技术不会因为一个孩子的死亡而停下脚步。但每一个致力于这项技术的科学家、每一项审批的伦理委员会、每一位监管者，都应该记住这个女孩的名字——以及那个问题：在追求“治愈”的路上，我们是否忘记了“不伤害”的承诺？
■
撰文 / OR
题图来源：Getty Images
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2026-07-29 08:51
一个六岁女孩的死亡，与基因编辑的“狂飙”时代
一个六岁女孩的死亡，与基因编辑的“狂飙”时代
86万美元、一针AAV病毒、一篇隐瞒死讯的《自然》论文——中国基因治疗最惨痛的一课。
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2025年3月的一个清晨，上海交通大学医学院附属新华医院的一间手术室里，医生将一根细长的针头刺入一名六岁女孩的腰椎。针管里悬浮着数以万亿计的腺相关病毒（AAV）颗粒——每一颗都携带着一把分子剪刀，目标只有一个：纠正她体内CHD3基因上一个错误的碱基。
七天后，女孩死于重症监护室。
她的名字叫小美（化名）。她的父母为这次治疗筹集了86万美元。而关于她死亡的任何消息，在长达十六个月的时间里，从未出现在任何一份公开的临床试验登记信息中。
直到2026年7月23日，《科学》杂志与撤稿观察（Retraction Watch）联合披露了这一切。
一、“N=1”的赌局
小美患的是一种名为Snijders Blok-Campeau综合征的罕见神经发育疾病。这种由CHD3基因突变引发的疾病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常并不直接危及生命。据《科学》报道，全球已知患者仅约237例。
小美的父母通过患者交流群联系上了上海交通大学医学院松江研究院的神经科学家仇子龙。仇子龙在基因编辑和自闭症相关基因研究领域颇有声望，其转基因猕猴研究曾入选“中国科学十大进展”。
团队为小美设计了一套“个体化”的碱基编辑治疗方案——在业内被称为“N=1”疗法，即只为单一患者定制。治疗方案的核心是一种名为TeABE的腺嘌呤碱基编辑器，通过AAV病毒载体注入脊髓液，希望这些“分子快递车”穿越整个中枢神经系统，将错误的DNA字母改正过来。
这是一场豪赌。而赌注，是一个六岁孩子的生命。
二、被颠倒的伦理时间线
现代医学伦理的第一原则是“首先，不伤害”。在人体试验启动之前，动物实验——尤其是大动物毒理实验——是必须跨越的门槛。
然而，《科学》的调查揭示了一条令人不安的时间线：医院的伦理委员会于2025年1月2日批准了这项人体研究。关键的猕猴毒理实验，直到2025年2月17日才完成。也就是说，伦理委员会在作出批准决定时，手中并没有最关键的大动物安全数据。
更令人震惊的是，这份后来完成的猕猴实验报告显示：参与试验的四只猕猴全部出现了中重度肝损伤，高剂量组还伴随肾损伤，其中一只出现血栓性微血管病。而小美最终的死亡原因，正是血栓性微血管病。
伦理委员会批准一项人体试验时，连最基本的毒理数据都没有——这究竟是伦理审查，还是伦理背书？
三、隐瞒与沉默
2025年3月24日，小美接受治疗。三天后，她突发高烧，出现无尿、血小板指标暴跌等危重症状。转入ICU次日，女孩死亡。
医院内部评估认定，死因为血栓性微血管病，与基因编辑治疗“肯定相关”。AAV病毒载体诱发了剧烈的免疫反应，最终导致了致命后果。
但这一切，都被封存了。
2025年9月，上海市杨浦区卫生部门对新华医院处以约3600美元（约2.4万元人民币）的罚款，理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。负责临床研究的某位Yu姓医生接受了口头辅导。
2026年2月18日，仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在《自然》杂志发表了一篇论文，介绍同一治疗策略在小鼠模型中的研究成果。论文中，没有提及任何关于人类患者的信息，更遑论那场夺走一个孩子生命的临床试验。
《自然》方面回应称，论文审稿期间并不知道该患者死亡事件及家属资助情况。
四、86万美元与2.4万元
这起事件中，有两个数字令人无法忽视。
一个是86万美元——小美父母倾尽积蓄、四处举债筹集的治疗费用。这笔钱流向了一个未经充分安全验证的“N=1”临床试验。
另一个是3600美元——医院因“未能妥善监管”被处以的罚款。约合人民币2.4万元。
当一项致人死亡的人体试验的违规成本仅相当于一线城市一平方米的房价时，监管的威慑力何在？
发现该遗传病的国外专家菲利普·康波直言，针对症状并不致命的患儿开展此类基因编辑治疗，合理性“有待商榷”。
五、基因治疗的“狂飙”时刻
基因编辑技术无疑是本世纪最激动人心的医学突破之一。从CRISPR到碱基编辑，从罕见病到癌症，科学家们正在以前所未有的速度将“改写生命代码”从科幻变为现实。
但技术的狂奔，不能以人的生命为代价。
1999年，18岁的杰西·格尔辛格参与腺病毒载体基因治疗临床试验后四天死亡，整个基因治疗行业因此被迫按下暂停键。2025年，Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys报告了多例患者死亡。每一次死亡都在提醒我们：基因治疗的风险不仅在于“剪错”了基因，也在于负责运送剪刀的那辆“分子快递车”本身就可能致命。
2025年9月，中国国务院通过了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，自2026年5月1日起施行。这是中国首次以行政法规形式对基因编辑、细胞治疗等前沿技术构建全链条监管框架。这部法规来得正是时候。但对于小美的家人来说，它来得太晚了。
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但一个令人不安的问题依然悬在空中：如果《科学》杂志没有介入调查，这起死亡事件是否会被永远尘封？
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基因编辑技术不会因为一个孩子的死亡而停下脚步。但每一个致力于这项技术的科学家、每一项审批的伦理委员会、每一位监管者，都应该记住这个女孩的名字——以及那个问题：在追求“治愈”的路上，我们是否忘记了“不伤害”的承诺？
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■ 或者，灰蒙蒙空气重回道指一万四千点。滚动时光，照进现实，流逝过往，回归未来。
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回望，回望，一马平川红酒飘散断归途。
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